Биотехнологический стартап Marlin Biotech ведет исследования в сфере разработки генно-терапевтических препаратов. Мы работаем в области генной терапии генетических заболеваний (миодистрофия Дюшенна, спинальная мышечная дистрофия, нейродегенеративное заболевание GNAO1).  Наши технологии включают доставку трансгена в ткани животных с помощью AAV-векторов,  модуляцию сплайсинга морфолиновыми олигами, аллель-специфическое изменение экспрессии генов методами РНК-интерференции, cоздание мышиных моделей заболеваний путем геномного редактированием с CRISPR/Cas9; выделение экзосом