Целью деятельности ФГБУ ФНКЦ ФХМ им. Ю.М. Лопухина ФМБА России является проведение биомедицинских исследований, получение новых знаний о механизмах патогенеза заболеваний человека, разработка и внедрение в медицинскую практику новых технологий профилактики, диагностики и лечения; создание алгоритмов персонифицированной медицины; оказание первичной медико-санитарной помощи, специализированной, в том числе высокотехнологичной, медицинской помощи работникам организаций отдельных отраслей промышленности с особо опасными условиями труда, в том числе имеющим профессиональные заболевания, и населению отдельных территорий, обслуживаемых ФМБА России, спортсменам спортивных сборных команд Российской Федерации; оказание медицинской помощи гражданам Российской Федерации в рамках Территориальной программы Государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи.